得益于药物和疗法的快速发展,白血病已经不再是绝症。临床上,儿童急性淋巴细胞白血病经过化疗,约有60%~70%的患儿可治愈;而部分类型的白血病治愈率甚至可达90%以上。时下热门的CAR-T细胞免疫治疗,可以将人体的T淋巴细胞提取到体外进行改造,装上“导航仪”,再送回体内扩增,组织起一支更强大的“免疫部队”,强力、精准地杀伤肿瘤。最新的临床试验还尝试升级“双CAR”疗法,进一步提高免疫细胞的战斗力。此外,临床研究中的白血病疫苗,可以为预防老年白血病患者复发提供新的强力“盾牌”,目前已经在酝酿申请国家FDA批准……
9月7日至8日,“2018遗传上HLA单倍体相合造血干细胞移植高级论坛暨第九届广州肿瘤免疫治疗研讨会暨第二届广州精准医疗与转化医学论坛”在广州举行,造血干细胞移植、CAR-T细胞治疗新策略、分子靶向药物、新抗原疫苗等血液学前沿问题成为讨论热点。
CAR-T治疗“急淋”临床试验缓解率近八成
什么是CAR-T细胞治疗法?珠江医院血液科李玉华教授介绍,CAR-T细胞治疗为当今炙手可热的一种细胞免疫治疗。它是将患者自身的T淋巴细胞采集分离后,在体外利用基因工程技术,对T细胞进行改造,好比给其装上了GPS仪。经改造的T淋巴细胞回输体内后,可以特异精准地识别肿瘤细胞,并进行自我扩增,对肿瘤进行精准杀伤。CART细胞治疗尤其为复发难治的血液肿瘤患者带来新的希望。
据介绍,珠江医院血液科一年多来已成功进行了60多例CAR-T临床研究,包括白血病、淋巴瘤、急性髓性白血病、多发性骨髓瘤等病种的8项研究。“从已进行的60多例的临床研究看来,CAR-T治疗效果最好的是急性淋巴细胞性白血病,缓解率达到80%。”李玉华介绍,“但目前的CAR-T疗法仍不是完美的,其长期缓解率较低,有60%的患者会复发,40%的患者可长期存活。临床中我们也不断改进,尝试了使用双CAR-T疗法,CAR-T联合靶向药物治疗、CAR-T联合肿瘤疫苗治疗等改良疗法来提高疗效,减少复发。这些研究预期都有不错的进展,预计多项研究两三年内可正式进入临床。”
中国每年大约新发白血病4~5万人左右,不同类型白血病治疗效果不同,有一部分类型的患者通过治疗可治愈,并可长期生存。中国人民解放军307医院移植中心主任陈虎教授透露,CAR-T疗法治疗急性淋巴细胞性白血病在临床试验中已经获得了不错的疗效,目前国家已逐渐批准国内厂家参与CAR-T的治疗研发,相信在国家和多方社会力量的合力之下,未来CAR-T疗法将会成为一项“亲民”的治疗技术,可惠及更多患者。
疫苗研发临床试验进入2期
由于CAR-T治疗后仍面临复发风险,李玉华教授带领的珠江医院血液科团队在2017年就启动了CAR-T细胞联合Eps8-DC疫苗治疗白血病的临床试验,“疫苗本身具有一定的优势,效果虽然没有CAR-T明显,但相对更安全,现在主要是针对低白血病负荷或治疗完全缓解后的白血病患者进行复发及进展预防。疫苗研究正准备申请FDA批准,一旦申请下来,对老年人预防白血病复发意义重大。”李玉华进一步介绍,在更长远的未来,疫苗肯定还将广泛运用到儿童白血病患者的预防复发,乃至更广泛的早期预防领域。
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